▪ Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE) è la terapia standard per curare i pazienti con tumori maligni del sangue, alcuni tumori solidi e in caso di patologie non maligne, come gravi emoglobinopatie. Purtroppo una delle complicazioni di questo intervento è rappresentata dalla Malattia veno occlusiva epatica (VOD), che nella sua forma più grave è associata ad una mortalità che in alcuni casi raggiunge anche l’80%. La VOD grave è una malattia complessa, imprevedibile, con un notevole impatto per pazienti, medici e risorse sanitarie. Per queste ragioni è necessario un intervento precoce e concreto atto a salvare il maggior numero di vite e limitarne il più possibile gli effetti.
▪ Defibrotide è un principio attivo a disposizione degli specialisti per intervenire contro questa grave complicanza del trapianto. La VOD grave, caratterizzata da aumento di volume del fegato, associato a dolore, ittero, ritenzione di liquidi, ascite, insorge usualmente entro 30 giorni dopo il trapianto.
▪ L’evoluzione è verso l’insufficienza funzionale multi-organica, con coinvolgimento di altri organi come reni e polmoni e la morte sopravvengono con una frequenza molto elevata in assenza di trattamento per cui la precocità dell’intervento terapeutico è cruciale per ottimizzare le probabilità di ridurre il tasso di mortalità. La condizione ideale sarebbe quella rappresentata dalla disponibilità di una soluzione terapeutica in grado di proteggere le cellule endoteliali dei vasi sinusoidali
del fegato, senza compromettere gli effetti della terapia citotossica e senza importanti effetti anticoagulanti sistemici. Defibrotide sembrerebbe rappresentare tutto questo.
